fonzeppelin (fonzeppelin) wrote,
fonzeppelin
fonzeppelin

Category:
  • Mood:

Будущее - сегодня: геномная терапия на практике

Согласно пресс-релизу детской больницы Окленда при Калифорнийском Университете (UCSF Benioff Children"s Hospital Oakland), они впервые опробовали методику редактирования генома непосредственно в организме уже взрослого человека.

На английском: https://www.childrenshospitaloakland.org/main/news/409.aspx

На русском: http://www.interfax.ru/world/587658



Пациент, 44-летний Брайан Мэддокс страдает болезнью Хантера - генетическим дефектом, локализованным в X-хромосоме и проявляющимся в рецессивной гомозиготной форме. Болезнь приводит к нарушению нормальной работы лизосом ввиду отсутствия выработки ключевого энзима - идуронат-2-сульфатазы - и, как следствие, сбоям в процессе накопления продуктов расщепления пищи организмом. Эффективного лечения данной болезни не существует, пациентов поддерживают симптоматической терапией, и лишь немногие из них доживают до совершеннолетия... до сегодняшнего дня.

В ходе процедуры, исправные копии гена были введены в печень Мэддокса при помощи т.н. "цинко-пальцевых нуклеаз" (англ. zink fingers nuclease), с использованием уже достаточно освоенных плазмидных векторов. Векторы были специально сконструированы так, чтобы нуклеазы могли активироваться только в клетках печени, и встраивать свою ДНК - вместе с исправной копией гена - на специфическую позицию. В случае успеха - всем, включая и самого пациента, ясно, что таковой вовсе не гарантирован - клетки печени Мэддокса начнут сами выделять идуронат-2-сульфатазу, снимая необходимость в регулярных дорогостоящих инъекциях. И, вне зависимости от исхода, будет получен огромный опыт в области практической геномной терапии, на который смогут опираться будущие поколения врачей.
Tags: 2017, Наука, США, будущее, технология
Subscribe

  • Сонно-толковательное

    Кто-нибудь может объяснить... (с) К чему снится мультяшно-шаржированная версия Гарри Поттера, в которой положительные и…

  • С Новым Годом!

    Автор котика - SourShock c Y!Gallery С Новым Годом, уважаемые коллеги! Пускай бычок окажется поздоровее крысявки, и принесет всем…

  • Отпускное-тигрятное

    Тигрята!

  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 22 comments

  • Сонно-толковательное

    Кто-нибудь может объяснить... (с) К чему снится мультяшно-шаржированная версия Гарри Поттера, в которой положительные и…

  • С Новым Годом!

    Автор котика - SourShock c Y!Gallery С Новым Годом, уважаемые коллеги! Пускай бычок окажется поздоровее крысявки, и принесет всем…

  • Отпускное-тигрятное

    Тигрята!